SMA Hastalığına Destek

Yakın dönemde ABD’de ve Avrupa’da sağlık otoritelerince onaylanan deneysel ilaç ve tedavilerden “nusinersen sodyum” etken maddeli ilaç, bedeli kamu fonlarından karşılanarak hastalara sunulurken; “gen tedavisi” niteliğindeki ilaç, klinik denemelerde etkinliği kanıtlanmadığı için henüz Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun yurt dışı ilaç listesine alınmadı.

Türkiye’de spinal musküler atrofi (SMA) hastası bebekler için sosyal medyada düzenlenen bağış kampanyalarıyla gündeme gelen “gen tedavisi” niteliğindeki ilaç, hiçbir ülkede doğrudan kamu fonlarından karşılanmıyor.

İlaca onay veren ülkelerden Almanya’da eyalet sağlık sigortası sandıkları, Japonya’da ise merkezi hükümet belirli koşulları sağlayan SMA hastalarının gen tedavisi masraflarını karşılamayı taahhüt etse de bu, yaygın bir uygulamaya dönüşmedi.

Sinir hücrelerini etkileyen, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı olan SMA için son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedaviler, yüksek fiyatları ve henüz yeni uygulanmaya başlanan bazı tedavilerin etkinliğine dair belirsizlik nedeniyle tartışmalara yol açıyor.

İnsan vücudunda sinirleri besleyen nöron üretilmesini engelleyen bir genetik bozukluk nedeniyle bebeklikten itibaren vücutta kas kaybı ve zayıflamasına yol açan nadir bir motor-nöron hastalık olan SMA’nın henüz kesin kanıtlanmış bir tedavisi bulunmuyor.

Yakın dönemde ABD’de ve Avrupa’da sağlık otoritelerince onaylanan bazı deneysel ilaç ve tedaviler, hastaların durumunu iyileştirmede belirli ölçüde etkili olurken, dünyada bugüne dek SMA’yı atlatarak tamamen iyileşebilen vaka kaydedilmedi.

Yeni ilaç ve tedavilerin fiyatlarının ortalama gelire sahip bir ailenin karşılayabileceğinden çok yüksek olmasının yanında, ülkelerin sağlık sistemlerine büyük yük getirme tehlikesi taşıyor.

Mevcut SMA ilaç ve tedavilerin hiçbirinin etkinliği henüz tam olarak kanıtlanabilmiş değil. Uzmanlar, bu yüzden “bu ilaç ve tedavilerin deneysel olarak nitelendirilmesi” gerektiğini vurguluyor.

Türkiye, etkinliği bilinen ilacı hastalara sağlıyor

Türkiye, klinik denemelerde etkinlik gösteren, son 4 yıldaki yaygın kullanımında hastalarda belirli düzeyde iyileşme sağlayan “nusinersen sodyum” etken maddeli ilacı tedavi masrafları devlet tarafından karşılanarak hastalara sunuyor.

Aralık 2016’da ABD Gıda ve İlaç İdaresinden (FDA) ve Mayıs 2017’de Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından onaylanan ilaç, 50’yi aşkın ülkede kullanılıyor.

İlacın üreticisi Biogen’in internet sitesinde, bugüne dek 10 bini aşkın hastanın ilaçla tedavi edildiği belirtiliyor.

Tedavi görenler arasında 3 günlük bebekten 80 yaşındaki yetişkine kadar her yaştan hasta bulunduğu, hastaların 3 bin 200’den fazlasının yetişkin olduğu kayıtlarda yer alıyor.

Şirket, ilacın etkinliğinin, “geç”, “erken” ve “semptom öncesi teşhis” olmak üzere 3 aşamada uzun süren klinik araştırmalarda incelendiğinin altını çiziyor.

Türkiye’de ilacın tedavi bedeli Sosyal Güvenlik Kurumunun (SGK) sağlık sigortası kapsamında karşılanıyor. Kullanılabilmesi için ilk 4 doz için Sağlık Kurulu raporu, devamındaki periyodik idame dozların her biri için ise ayrı Sağlık Kurulu raporunun yanı sıra Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonunun vereceği “İlaç Kullanım Onayı” gerekiyor.

İlacın ayrıca çocuk nörolojisi veya nöroloji uzman hekimince her bir uygulama için ayrı reçete edilmesi gerekiyor.

İlaç halen 1, 2 ve 3. Tip SMA hastalarına uygulanıyor. Üç yılı geçen tedavi sürecinde gerek 1. tip gerek diğer tiplerdeki hastaların yüzde 70’i aşan bir oranının tedaviden fayda gördüğü ifade ediliyor.

Solunum cihazına bağlı ya da beyin fonksiyonlarında kayıp olan Tip 2-SMA hastalarına olumlu bir tesiri olmadığından ilaç bu durumlarda geri ödeme kapsamı dışında tutuluyor.

İlk 4 doz uygulanmasının ardından gelişme göstermeyen hastaların idame dozları da karşılanmıyor.

SGK’den edinilen bilgiye göre, bir dozu 73 bin avroya mal olan ilacı Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsamında kullanıyor.

“Gen tedavisinin” etkinliğini henüz kestirilemiyor

Türkiye, klinik denemelerde etkinliği tam olarak kanıtlanmayan “gen tedavisi” niteliğindeki ilacı henüz Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun yurt dışı ilaç listesine almadı.

İsviçre ilaç üreticisi Novartis’in ABD’deki iştiraki, biyoteknoloji şirketi AveXis tarafından geliştirilen ilaç, 2 milyon 125 bin dolarlık liste fiyatıyla “en pahalı SMA tedavisi” konumunda bulunuyor.

Mayıs 2019’da ABD’de, Mart 2019’da Japonya’da ve son olarak Mayıs 2020’de Avrupa’da kullanımına onay verilen ilaç, ABD’de hastalığın tipinden bağımsız olarak 2 yaşından küçük, Avrupa’da ise azami 13,5 kilogram ağırlığındaki çocuklara tek doz uygulanıyor.

İlacın onay aşamasında güvenliği ve etkinliği biri halen devam eden iki klinik çalışmayla değerlendirildi. Tamamlanan klinik çalışmada, ilaç yaklaşık 2 hafta ve 8 ay arasındaki çocukluk dönemi başlangıçlı Tip-1 SMA’lı toplam 36 pediatrik/çocuk hasta üzerinde denendi.

Klinik çalışmanın sonucunda, yüksek dozda ilacın verildiği hastaların tamamı solunum desteğine bağlı hayatta kalırken, düşük doz verilen hastaların yüzde 75’inin yardım almadan 30 saniye boyunca oturabildikleri, yaklaşık yüzde 17’sinin ise ayağa kalkarak yardım almadan yürüyebildikleri kaydedildi.

Bulgular, ilacın hastalarda nispi düzelme sağladığını gösterirken, iyileşmeye dair somut bir kanıt sunmuyor.

İlacın 5 yaşından küçük Tip-2 SMA hastalarındaki klinik denemeleri hala devam ederken, daha büyük yaştaki hastalar için planlanan klinik denemeleri henüz başlatılmadı.

Uzmanlar, ilacın henüz değerlendirme safhasında bir tedavi olduğu, diğer tedavilere alternatif olarak düşünülmemesi gerektiğini vurguluyor.

Şurup formundaki ilaç, “yurt dışı ihtiyaç listesine” alındı

ABD’de Ağustos 2020’de onaylanan şurup formundaki ilacın “risdiplam” etken maddesi de Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun (TİTCK) “yurt dışı ilaç listesine” eklendi.

Yurt dışı menşeli herhangi bir ilacın ruhsat veya geri ödeme süreçlerinin başlamasından önce etken maddelerinin bu listeye eklenmesi gerekiyor. Bu karar, ilacın TİTCK onayıyla ithal edilebileceği anlamına geliyor.

Koca: “İlaç şirketlerinin baskısıyla çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz”

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, 3 Ocak’ta SMA tedavileriyle ilgili yaptığı açıklamada, “Devletimiz işe yaradığı ispat edilen her tedaviyi ücretsiz olarak evlatlarımız için kullanmaya devam edecektir.” ifadelerini kullandı.

Bakan Koca, gen tedavisinin Türkiye’de çocukları hastalıkla mücadele eden ailelerin sosyal medya aracılığıyla yürüttüğü bireysel bağış kampanyalarıyla gündeme gelmesiyle ilgili şunları söyledi:

“Gen tedavisi adı altında ortaya atılan yöntemin bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir veri bulunmamaktadır. Ancak ilaç şirketlerinin oyununa gelerek yapılan kampanyalarla bu durum suistimal edilmektedir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz.”

Dünyanın belli başlı ülkelerinde SMA ilaç ve tedavilerine ilişkin gelişmeler ve izlenen politikalar şöyle:

ABD

Dünyada 6 bin ila 10 bin doğumda bir görülen kalıtsal hastalığa yol açan geni ABD’de 10 bin ila 25 bin kişinin taşıdığı, 8 ila 10 bin kişide ise hastalığın ortaya çıktığı tahmin ediliyor.

Hastalığı tedavi etmeye yönelik deneysel tedavi ve ilaçların geliştirilmesine öncülük eden ABD’de bugüne dek 3 ilaç ve tedaviye onay verildi.

Biogen firmasının geliştirdiği “nusinersen sodyum” etken maddeli ilaç, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Aralık 2016’da kullanımına onay vermesiyle uzun yıllar çare bulunmayan hastalığın tarihteki ilk tedavisi oldu.

Omurga kanalına enjekte edilen ilaç, ilk etapta 4 doz olarak uygulanıyor ardından hastanın yaşamı boyunca her dört ayda bir tekrarlanması gerekiyor.

Liste fiyatı ilk yıl için 750 bin dolar, devam dozları için 350 bin dolar olan ilacın 10 yıllık kullanım bedeli yaklaşık 4 milyon doları buluyor.

İlk etapta 4 doz enjeksiyon olarak uygulanan ilacın hastanın yaşamı boyunca her dört ayda bir tekrarlanması gerekiyor.

Gen tedavisi

İsviçre merkezli ilaç üreticisi Novartis’e bağlı, nadir görülen nörolojik genetik bozukluklar üzerinde çalışan ABD merkezli biyoteknoloji şirketi AveXis’in geliştirdiği “gen tedavisi” niteliğindeki ilaç ise Mayıs 2019’da FDA’dan onay aldı.

SMA’ya yol açan eksik veya mutasyona uğramış “SMN1” geninin yanlış mutasyonunu düzeltmeyi hedefleyen ilaç, “AVV9” olarak adlandırılan gen değiştirici virüsü vücuda taşıyor. Virüs yeni DNA’yı hücrelere bulaştırarak genetik bozukluğu tedavi etmeyi hedefliyor.

Damar içi enjeksiyon yoluyla tek seferde uygulanan ilacın fiyatı 2 milyon 125 bin dolar. İlaç, en pahalı SMA tedavisi olarak biliniyor.

Kamu fonlarından karşılanmıyor

ABD’de Türkiye’deki gibi herkesi kapsayan ve ücretsiz bir sağlık sistemi bulunmuyor. Ülkedeki sağlık sisteminin çok büyük bölümü özel sağlık sigorta firmaları ve kısmen devlet eliyle yürüyor. Dolayısıyla hiçbir SMA ilacı devlet tarafından karşılanmıyor.

Örneğin bir SMA hastasının “gen tedavisi” niteliğindeki ilaca ulaşabilmesi, o kişinin kullandığı özel sağlık sigorta kapsamına bağlı durumda.

Ülke genelinde 900 civarında özel sağlık sigorta firması var ancak bunlardan en büyük 5 firma, hastanın en fazla 6 aylık veya 12 aylık olması ya da diğer gen tedavilerinden sonuç alamaması gibi bazı şartlara bağlı olarak Zolgensma’yı kapsamına alıyor. Ancak bu, ilacın hasta için ücretsiz olduğu anlamına gelmiyor. Her firmanın kendine göre tedaviyi karşılama yüzdesi bulunuyor. Bu sebeple söz konusu kişiler/hastalar, sahip oldukları özel sağlık sigortalarının ilacı ne şekilde karşıladığına bağlı olarak ilacı kullanıyor.

Devletin sağlık hizmeti olan iki program bulunuyor: Medicare (Sağlık Bakımı) ve Medicaid (Sağlık Yardımı).

Bunlardan Medicaid, 65 yaş altı ve engelliler dışındaki ihtiyaç sahibi düşük gelirli vatandaşlara destek sağlıyor. Program, eyalet yönetimlerinin kontrolünde ve her eyalet kendi kurallarına göre uyguluyor. Bu program kapsamında “gen tedavisi” alacak hastanın belirli koşulları sağlaması gerekiyor. Hastaların bulunduğu eyalette uygulanan kuralların “gen tedavisi” niteliğindeki ilacı kapsamına alması gerekiyor.

Ülkede çok sayıda eyalet “gen tedavisini” kapsam dışı bırakırken, birçok eyalette de yalnızca diğer tedavilerin işe yaramaması durumunda uygulanıyor.